Επιτροπή Φαρμάκων: Ενέκρινε νέα όπλα κατά καρκίνου και παχυσαρκίας

Δύο νέες θεραπείες, μία για το μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος και μία για την παχυσαρκία και το διαβήτη τύπου 2, βρίσκονται ένα βήμα πριν από την ευρωπαϊκή έγκριση, με τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών να δημιουργούν προσδοκίες για περισσότερες θεραπευτικές επιλογές.

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), κατά τη συνεδρίασή της στις 12 – 15 Οκτωβρίου, εξέδωσε θετικές εισηγήσεις για έξι φάρμακα, ενώ πρότεινε και την επέκταση της χρήσης πέντε ήδη εγκεκριμένων θεραπειών.

Ιδιαίτερο ενδιαφέρον παρουσιάζει το Rasonque, με δραστική ουσία τη δαραξονρασίμπη, το οποίο χορηγείται από το στόμα σε ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος που έχουν υποβληθεί προηγουμένως σε θεραπεία.

Σε διεθνή κλινική μελέτη τρίτης φάσης, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς, η διάμεση συνολική επιβίωση έφθασε τους 12,4 μήνες για όσους έλαβαν το νέο φάρμακο, έναντι 6,7 μηνών για όσους υποβλήθηκαν σε χημειοθεραπεία.

Παράλληλα, ο διάμεσος χρόνος χωρίς επιδείνωση της νόσου ήταν 7,2 μήνες, έναντι 3,6 μηνών αντίστοιχα. Πρόκειται για αποτελέσματα που αποκτούν ιδιαίτερη σημασία, καθώς οι θεραπευτικές επιλογές για ασθενείς με προχωρημένη νόσο παραμένουν περιορισμένες.

Το Rasonque δρα αναστέλλοντας πρωτεΐνες RAS, οι οποίες εμπλέκονται στην ανεξέλεγκτη ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων. Λόγω της σοβαρότητας της νόσου, ο EMA αξιολόγησε το φάρμακο μέσω ειδικής ταχείας διαδικασίας, ολοκληρώνοντας την εξέταση σε λιγότερες από 150 ημέρες.

Σημαντικό το γεγονός ότι το Rasonque αφορά ασθενείς, στους οποίους ο καρκίνος έχει ήδη εξαπλωθεί και οι οποίοι έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Για αυτή την κατηγορία ασθενών, η αντιμετώπιση της νόσου παραμένει ιδιαίτερα δύσκολη, γεγονός που καθιστά σημαντική την ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών με ενδείξεις για ψηλά ποσοστά οφέλους στις κλινικές μελέτες.

Εξίσου σημαντική είναι η θετική εισήγηση για το Foundayo, με δραστική ουσία την ορφοργλιπρόνη, ένα νέο φάρμακο της κατηγορίας GLP-1 για ενήλικες με παχυσαρκία ή υπέρβαρο και συνοδά προβλήματα υγείας, καθώς και για ασθενείς με ανεπαρκώς ελεγχόμενο διαβήτη τύπου 2.

Το φάρμακο λαμβάνεται σε μορφή χαπιού μία φορά ημερησίως, με ή χωρίς φαγητό, αποτελώντας εναλλακτική επιλογή έναντι ενέσιμων και άλλων από του στόματος θεραπειών GLP-1.

Στις μελέτες για τη διαχείριση βάρους, με συνολικά 4.740 συμμετέχοντες, καταγράφηκε απώλεια περίπου 5% έως 11% του σωματικού βάρους έπειτα από 72 εβδομάδες, ανάλογα με τη δόση. Στις αντίστοιχες ομάδες εικονικού φαρμάκου, η απώλεια περιορίστηκε περίπου στο 2% έως 2,5%.

Σε τέσσερις μελέτες για το διαβήτη, με 3.765 συμμετέχοντες, καταγράφηκε επίσης ουσιαστική μείωση της γλυκοζυλιωμένης αιμοσφαιρίνης.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Foundayo αφορούν το γαστρεντερικό σύστημα, κυρίως ναυτία, έμετο και διάρροια, ιδιαίτερα κατά την αύξηση της δόσης. Η θεραπεία προορίζεται να χρησιμοποιείται παράλληλα με κατάλληλη διατροφή και σωματική δραστηριότητα και όχι ως υποκατάστατό τους.

Στις υπόλοιπες θετικές εισηγήσεις περιλαμβάνονται θεραπεία για παιδιά με αχονδροπλασία, δύο βιοομοειδή φάρμακα και σκεύασμα για κακοήθεις όγκους του εγκεφάλου.

Η επιτροπή εισηγήθηκε επίσης να διατίθεται χωρίς ιατρική συνταγή το ρινικό σπρέι ναλοξόνης Nyxoid, το οποίο χρησιμοποιείται σε επείγοντα περιστατικά υπερδοσολογίας οπιοειδών.

Οι εισηγήσεις δεν αποτελούν ακόμη οριστικές εγκρίσεις. Ακολουθούν οι αποφάσεις της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, ενώ η τιμολόγηση και η αποζημίωση των φαρμάκων, περιλαμβανομένης ενδεχόμενης κάλυψης από το ΓεΣΥ, εξετάζονται χωριστά σε εθνικό επίπεδο.