Επιληψία: Γονιδιακή θεραπεία μείωσε τις κρίσεις κατά 92,6%

Μια πειραματική θεραπεία που επιτρέπει στους επιστήμονες να ελέγχουν τη δραστηριότητα συγκεκριμένων νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο έδωσε εντυπωσιακά πρώτα αποτελέσματα σε τρεις ανθρώπους με σοβαρή επιληψία.

Οι ασθενείς, οι οποίοι συνέχιζαν να παρουσιάζουν επιληπτικές κρίσεις παρά τη φαρμακευτική αγωγή, εμφάνισαν κατά μέσο όρο μείωση της συχνότητας των κρίσεων κατά 92,6%, μετά τη χορήγηση γονιδιακής θεραπείας σε συνδυασμό με ειδικό φάρμακο.

Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine, από ερευνητές του νοσοκομείου Xuanwu του Ιατρικού Πανεπιστημίου της Πρωτεύουσας, στο Πεκίνο, και συνεργαζόμενων ερευνητικών φορέων.

Ένας «διακόπτης» μέσα στον εγκέφαλο

Η νέα προσέγγιση βασίζεται σε μια τεχνική που ονομάζεται χημειογενετική.

Οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν έναν τροποποιημένο ιικό φορέα για να μεταφέρουν γενετικές οδηγίες σε νευρώνες μιας πολύ συγκεκριμένης περιοχής του εγκεφάλου, από την οποία ξεκινούσαν οι επιληπτικές κρίσεις.

Οι οδηγίες αυτές επέτρεψαν στα νευρικά κύτταρα να παράγουν έναν ειδικό υποδοχέα.

Στη συνέχεια, με τη χορήγηση χαμηλής δόσης κλοζαπίνης, ενός φαρμάκου που συνδέεται με τον υποδοχέα, οι ερευνητές μπορούσαν να περιορίζουν τη δραστηριότητα των συγκεκριμένων νευρώνων.

Με απλά λόγια, η θεραπεία επιχειρεί να δημιουργήσει έναν φαρμακευτικά ελεγχόμενο «διακόπτη», ο οποίος μειώνει την υπερβολική ηλεκτρική δραστηριότητα που προκαλεί τις κρίσεις.

Τι συνέβη στους τρεις ασθενείς

Οι συμμετέχοντες ήταν ενήλικες με επιληψία που συνδεόταν με σκλήρυνση του ιπποκάμπου, μιας περιοχής του εγκεφάλου σημαντικής για τη μνήμη.

Είχαν διαγνωστεί πριν από 10 έως 25 χρόνια και δεν ανταποκρίνονταν επαρκώς σε τουλάχιστον δύο αντιεπιληπτικά φάρμακα.

Η γονιδιακή θεραπεία χορηγήθηκε απευθείας στην πάσχουσα περιοχή του εγκεφάλου.

Δύο εβδομάδες αργότερα άρχισε η χορήγηση χαμηλής δόσης κλοζαπίνης.

Περίπου δύο μήνες μετά, οι κρίσεις είχαν μειωθεί από 4,5 σε 0,5 τον μήνα σε δύο ασθενείς, ενώ στον τρίτο μειώθηκαν από τέσσερις σε μηδέν κατά την περίοδο αξιολόγησης.

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν ήπιας ή μέτριας βαρύτητας.

Παρά τη μεγάλη μείωση των κρίσεων, οι επιστήμονες υπογραμμίζουν ότι η μελέτη είναι εξαιρετικά μικρή και σχεδιάστηκε κυρίως για να εξετάσει την ασφάλεια της προσέγγισης.

Δεν υπήρχε ομάδα ελέγχου, ενώ παραμένουν ερωτήματα για τη μακροχρόνια ασφάλεια, την αντοχή του αποτελέσματος και τη συμβολή κάθε επιμέρους στοιχείου της θεραπείας.